Израильские капли в нос помогли парализованным крысам ходить

Стартап NurExone разработал молекулу, которая снимает "тормоз" с роста нервов. Лекарство помогло ходить крысам с поврежденным спинным мозгом.

Клетки тела постоянно обмениваются сообщениями, и один из способов – это экзосомы: крошечные пузырьки с белками и молекулами РНК. Компания NurExone выращивает триллионы экзосом из стволовых клеток и превращает их в средство доставки лекарства. По словам ее главы Лиора Шальтиэля, экзосомы похожи на посылки с Amazon: в них уже много полезного для поврежденной ткани, а компания добавляет еще и свой лекарственный "груз".

Этот груз – короткий фрагмент РНК (siRNA), подавляющий выработку белка PTEN. В норме PTEN работает как внутриклеточный "полицейский": сдерживает рост клеток и тем самым защищает организм от рака, но этот же белок мешает зрелым нейронам восстанавливаться после травмы. Поэтому разорванный спинной мозг или зрительный нерв не могут отрасти заново. Препарат ExoPTEN снимает этот тормоз локально и ненадолго. Крысы с полностью перерезанным спинным мозгом после лечения снова начали ходить.

Компания сообщает, что препарат вводили каплями в нос, и частицы сами добирались до места травмы. Частичное восстановление наблюдалось и после тяжелого повреждения зрительного нерва.

Главная цель стартапа – помощь при острой травме спинного мозга: здесь ExoPTEN получил в США и Евросоюзе статус орфанного препарата (статус лекарства от редкого заболевания, дающий льготы разработчику). Следующая цель разработчиков – восстановление зрительного и лицевого нервах. На людях лечение пока не испытывали, заявку на клинические испытания NurExone рассчитывает подать в первой половине 2027 года.